Alzheimer: la FDA autorizza il farmaco con Aducanumab

cellule nervose Alzheimer
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Dopo 18 anni che non si prospettavano soluzioni per la malattia di Alzheimer, questo 7 giugno 2021 sarà ricordato come evento storico. Accadrà sia se le conferme del farmaco nel quale la FDA  americana (Food and Drug Administration, l’Agenzia del Farmaco) ha riposto fiducia saranno confermate, seppur con un percorso contrastato nel passato in cui aveva mancato l’autorizzazione, sia se fossero bloccate. Ovviamente questa seconda ipotesi sarebbe molto negativa e sarebbe scontata anche dagli altri studi che altre aziende stanno profondendo sulle stesse finalità.

La notizia è stata rilanciata da ogni testata ed ogni social e le manifestazioni di apprezzamento hanno travolto, probabilmente molto più della effettiva efficacia del farmaco, a testimonianza di quanto anche un sollievo limitato da conferire a chi ne ha sofferenza, possa rappresentare un doppio vantaggio per chi è affetto da questa subdola patologia e per le persone a lui vicine.
Nel novembre scorso, l’approvazione era stata negata ad Aduhelm, il nome commerciale di Aducanumab, in modo netto, la votazione degli esperti del Peripheral Central Nervous System Drug advisory Committee della FDA aveva riportato un solo si 8 no e due astenuti. Sette mesi circa dopo, il 7 Giugno 2021, la FDA ha concesso un’approvazione accelerata per l’anticorpo Aducanumab. [1]

Un’idea del perché tanta attesa e tanta importanza è stata data alla notizia dal mondo dei media, ma anche dal mondo dell’associazionismo come ad esempio Alzheimer’s Association [2], la si potrà meglio cogliere se si ha contezza dell’alto aspetto invalidante dato dalla malattia e dall’enorme importanza sociale ad essa attribuita. Basti dare pochi numeri sulle stime: circa 47 milioni le persone nel mondo affette da una qualche forma di demenza; in Italia almeno un milione di pazienti ma sono almeno 3 milioni i loro cari ai quali spetta la responsabilità della loro assistenza che è complessa, e pure praticamente ed altamente impattante dal punto di vista emotivo.

L’insorgenza della malattia, per comprenderne le problematiche, è blanda e si manifesta attraverso disturbi della memoria. Poi il declino è progressivo ed ineludibile fino ad impedire le autonomie più semplici e ad includere alterazioni nei comportamenti e della personalità fino ad uno stato più avanzato in cui non vi è più comunicazione verbale, riconoscimento delle persone, disorientamento spazio-temporale, disturbi del sonno e fase delirante sempre più incalzante fino alla fase grave in cui mancano i controlli sfinterici, difficoltà della deglutizione e quindi difficoltà nell’alimentazione e totale incapacità motoria. Da questa descrizione, benché si tratti più che di una vera approvazione farmacologica, di una possibilità di fase 4 di sperimentazione, per coloro che ne potranno essere reclutati, comunque questa iniziativa rappresenta una reale opportunità che nessuno rifiuterebbe.

Il farmaco Aduhelm è prodotto dalla Biogen [3] con sede in Cambridge, Massachusetts (USA), un’azienda farmaceutica specializzata in soluzioni terapeutiche per il sistema nervoso centrale. La notizia è che l’anticorpo il cui uso è stato appena autorizzato non è il solito farmaco che aiuta nel trattamento della sintomatologia dell’Alzheimer, ma l’ipotesi è che, in fase iniziale, possa rallentare il declino cognitivo dei malati attraverso un trattamento che prevede una iniezione mensile per via “endovenosa” del farmaco.

La valutazione è stata eseguita su tre studi diversi che hanno coinvolto 3.482 pazienti al termine dei quali è stata concessa questa autorizzazione accelerata come accade nei casi gravi e pericolosi. Nella sostanza l’azione farmacologica di Aducanumab, che è un anticorpo monoclonale umano, si manifesterebbe riducendo nel cervello umano le placche di proteina beta-amiloide responsabili, attraverso la loro azione di deposito, della riduzione della memoria e delle capacità in autosufficienza dei pazienti che ne sono affetti. Anche questa ipotesi farmacologica è quindi rivolta verso questa proteina come pure altri farmaci allo studio di altre aziende con le stesse finalità. Queste sono le ipotesi sulle quali si continuerà ad indagare, come se ci fosse un supplemento di sperimentazione, tanto che la FDA si sarebbe riservato il diritto di ritirare l’autorizzazione.

Anche il Guardian con Sara Boseley [4] riporta una disamina particolareggiata su quanto avvenuto con questa approvazione e riferisce anche di come vi siano state prese di posizione drastiche su questa approvazione. Viene riportato:
Come medico e ricercatore sulla demenza con esperienza familiare personale della malattia di Alzheimer, voglio vedere trattamenti efficaci per la demenza tanto quanto chiunque altro“, ha detto Robert Howard, Professore di Psichiatria della Vecchiaia all’UCL.
Ritengo che l’approvazione dell’aducanumab rappresenti un grave errore che avrà solo un impatto negativo sui pazienti e sulle loro famiglie e che potrebbe far fallire la ricerca in corso di trattamenti significativi per la demenza per un decennio.
“Sorprendentemente, la FDA ha aggirato i dati disponibili sugli esiti degli studi clinici che indicano che il farmaco probabilmente non funziona“.

È evidente che la sorpresa derivi dal fatto che solo nel Novembre 2020 precedente, venne evidenziato che non vi erano prove importanti esibite in quelle sperimentazioni ed il timore che si diffonde è che un eventuale fallimento sull’iniziativa possa procurare un rallentamento sugli studi di altre soluzioni terapeutiche per parecchi anni. Questo sarebbe davvero un problema enorme, probabilmente intollerabile.
Emidio Maria Di Loreto

[1] https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug
[2] https://www.alz.org/get-involved-now/new-day
[3] https://www.biogen.com/ https://www.biogen.com/en_us/pipeline.html
[4] https://www.theguardian.com/society/2021/jun/07/fda-announce-decision-new-alzheimers-drug-aducanumab

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