Alzheimer. Ricerche sulla molecola, denominata PTI-125.

Alzheimer dementia
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In una precedente pubblicazione, avevamo puntualizzato alcuni attuali aspetti circa la malattia di Alzheimer analizzando, limitatamente allo spazio di un articolo informativo, le cause, le dimensioni, gli approcci terapeutici più attuali e quanto si stia organizzando per alleviare il disagio sociale che l’enorme diffusione di questa patologia causa.
Erano anche state denunciate le importanti difficoltà diagnostiche legate alla certezza della diagnosi conferita solo dall’esame istologico effettuato sulla materia cerebrale del paziente e quindi eseguibile solo post mortem. Quello della diagnosi non era un problema di secondaria importanza. Con un metoto di diagnostica indiretta non sono da escludersi ritardi nell’approccio terapeutico, anche generati dal dubbio che la causa di demenza potesse non essere legata all’Alzheimer, ma derivante da altre origini.

Alcune importanti ipotesi risolutive a queste problematiche arrivano da Austin, in Texas, sede della Pain Therapeutics Inc., una relativamente piccola azienda biofarmaceutica quotata nel NASDAQ, impegnata nello sviluppo di nuovi farmaci uno dei quali è una piccola molecola, denominata PTI-125. È annunciata come molecola dal futuro significativo nella ipotetica terapia per la cura dell’Alzheimer e della demenza. La stessa molecola, negli studi ai quali si riferisce Pain Therapeutics, riguarda la possibilità di sviluppo di un test diagnostico su sangue anche questo molto atteso dal mondo sanitario. Dal 2016 Pain Therapeutics gode di fondi elargiti dal National Institutes of Health (NIH), un’agenzia del Dipartimento della Salute degli Stati Uniti, che evidentemente credeva in questo programma di ricerca e che, nell’annunciare un ulteriore investimento di 3,5 milioni di dollari, ha voluto che in una conference-call, l’Azienda illustrasse, lo scorso 4 Ottobre, lo stato dell’arte ed i programmi successivi.

Il tutto si basa sullo studio della proprietà che la PTI-125 ha di legarsi ai filamenti alterati di Filamina A ( FNLA) presenti nel cervello dei pazienti affetti da Alzheimer. Attraverso questa attività si possono ottenere benefici che significano: ripristino delle situazioni di origine, normalizzazione delle attività dei recettori, ripristino plasticità delle sinapsi, riduzione di citochine infiammatorie. Gli studi preclinici di Fase 1, quelli seguenti alla fase di ricerca di base preclinica e tossicologia animale, hanno permesso di ipotizzare ulteriori fasi di ricerca (Fase II A, Fase IIB e Fase III) tutte finanziate dall’NHI.
I dati sulla tollerabilità, sicurezza, biodisponibilità ottenuti alle dosi studiate per PTI-125, assunte volontariamente a mezzo somministrazioni orali dai pazienti reclutati, hanno suggerito di procedere con le ulteriori fasi di studio previste per l’ultimo trimestre del 2018 per proseguire a metà 2019.

Parallelamente alle soluzioni terapeutiche indicate, l’Azienda ha fiducia di offrire al mercato anche un test diagnostico, il PTI- 125 DX. È nota infatti l’importanza di poter discriminare il prima possibile nei pazienti la precoce incidenza della patologia e nelle attese vi è la possibilità che, attraverso la valutazione di misurazioni su sangue nel tempo, il PTI-125 DX possa fornire indicazioni circa il declino cognitivo dell’individuo interessato e del progredire della malattia. La riduzione del tempo di attesa circa la disponibilità del test ed il suo rilascio sul mercato, probabilmente dipenderà dal miglioramento di specificità ed accuratezza delle risposte analitiche conferite dall’uso di un nuovo anticorpo che l’Azienda sta cercando di produrre direttamente.

Chiaramente altre tecnologie, altre Aziende, altri fondi, sono tutti orientati a proporre adeguate risposte. Lo si sta facendo in settori in cui le immunoterapie con uso di anticorpi monoclonali e gli inibitori delle beta secretasi, suggeriscono o promettono nuovi farmaci nell’immediato futuro, compatibilmente con i tempi che tali procedure esigono.
Sperimentazioni sono previste già da questo anno e per gli anni a seguire, come pure alcuni programmi sono stati chiusi per mancanza di risultati. Multinazionali ed aziende operanti in sanità dai nomi importanti come Merck, Novartis, Eli Lilly, Eisai, Amgen, Roche, Biogen, lavorano e sviluppano i loro programmi in merito. L’auspicio è che arrivi una soluzione rapida e non troppo costosa per SSN e quindi per i contribuenti.

La malattia di Alzheimer (AD) è uno dei più grandi costi che l’umanità deve affrontare per la salute. I numeri dicono che ne sono afflitti 35 milioni di persone con stime che porterebbero a oltre 100 milioni nel 2050. È ovvio che questo rappresenti anche una significativa fonte di profitto per le Aziende che offriranno soluzioni; il profitto sociale, invece, in termini di miglioramento della qualità della vita per malati e famiglie, sarebbe impagabile.
Emidio Maria Di Loreto

Per saperne di più

Neuroimmunology and Neuroinflammation, 2017;4:263-71: Altered filamin A enables amyloid beta induced tau hyperphosphorylation and neuroinflammation in Alzheimer’s disease: http://nnjournal.net/article/view/2313

Neurobiology of Aging (Volume 55) July 2017, Pages 99—114) PTI-125 binds and reverses an altered conformation of filamin A to reduce Alzheimer’s disease pathogenesis: http://www.neurobiologyofaging.org/article/S0197-4580(17)30087-8/

Alzheimer’s & Dementia Volume 8, Issue 4, Supplement, 1 July 2012, Pages p259-p260: PTI-125 reduces amyloid-related Alzheimer’s pathogenesis by targeting filamin A:  https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1552526012008242

Journal of Neuroscience 18 July 2012, 32 (29) 9773-9784 Reducing amyloid-related Alzheimer’s disease pathogenesis by a small molecule targeting filamin A: http://www.jneurosci.org/content/32/29/9773.short

Phase I Clinical Study for PTI-125 Results: https://globenewswire.com/news-release/2017/10/24/1152253/0/en/Pain-Therapeutics-Announces-Successful-Phase-I-Clinical-Study-forPTI-125.html
http://www.paintrials.com/
https://web.archive.org/web/20190507135216/http://investor.paintrials.com:80/press-releases

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