Nel mentre si è alle prese con una pandemia che comunque interferisce con parecchie altre cure che non si riescono a prestare a causa dell’enorme assorbimento di sanitari, spazi e risorse nosocomiali per i pazienti assaliti dalla COVID-19, novità ci raggiungono dal Texas. L’azienda Genprex ha aggiornato su una importante novità per la sua terapia genica: la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track [1] per il farmaco Reqorsa (quaratusugene ozeplasmid), in combinazione con Keytruda (pembrolizumab) della Merck & Co, per il trattamento di quel 15% circa di malati di cancro al polmone a piccole cellule (small-cell lung cancer -SCLC) [2].
L’agenzia regolatoria per i farmaci degli USA aveva concesso nel 2020 analoga procedura di revisione accelerata, sempre per Reqorsa™ utilizzato per il tumore non a piccole cellule (non small-cell lung cancer – NSCLC), circa l’84% di malati di cancro al polmone, in associazione però con Tagrisso (osimertinib) di AstraZeneca. Questo protocollo avrebbe riguardato i pazienti con cancro del polmone in fase avanzata con mutazioni del gene Epidermal growth factor (EFGR – fattore di crescita dell’epidermide HER-1 o erB-1; nel tumore del polmone non a piccole cellule l’EGFR è espresso in quantità superiori al normale ) i cui tumori sono progrediti dopo il trattamento con Tagrisso. L’anno successivo, nel 2021, la FDA concedeva di nuovo la designazione Fast Track per Reqorsa per un diverso protocollo di utilizzo e di nuovo per NSCLC in terapia con associazione con Keytruda® di Merck & Co per i pazienti in fase avanzata la cui malattia è progredita dopo il trattamento con Keytruda.
Con la nuova sperimentazione in atto per Reqorsa, Genprex ha allargato la propria offerta di soluzioni terapeutiche sperimentali in tema di terapie immunogeniche per il cancro del polmone. La solidità delle proposte terapeutiche sperimentali che hanno ottenuto la concessione delle tre procedure Fast Track sembra sia poggiata su ipotesi condivise scientificamente che godono anche dell’avallo dell’agenzia regolatoria. Si resta in attesa delle conclusioni delle fasi sperimentali che dovranno confermare le dichiarazioni rilasciate dagli scienziati di una delle aziende coinvolte. A questo proposito Mark S. Berger, MD, Chief Medical Officer di Genprex, a proposito di Reqorsa, afferma che “come il cancro del polmone non a piccole cellule, il cancro del polmone a piccole cellule ha costantemente bassi livelli di proteina TUSC2 ed è documentato che spesso presenta la delezione di un allele del gene TUSC2. Il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso ha una prognosi molto sfavorevole. […]. L’espansione delle indicazioni terapeutiche per includere il cancro del polmone a piccole cellule può fornirci un’altra importante opportunità clinica.”
Il farmaco Reqorsa non è altro che un gene TUSC2 che esprime un plasmide, cioè una piccola doppia elica di DNA, contenute in involucro di nano particelle a matrice lipidica. Attraverso il sistema Oncoprex di Genprex, una piattaforma in grado di somministrare terapie genica, alcuni geni antitumorali anche in associazione con altre terapie, possono essere utilizzati nel tentativo di migliorare gli effetti terapeutici che altrimenti sarebbero inutili utilizzando un singolo preparato [3].
Oncoprex lavora incapsulando un plasmide con la sua informazione genica come detto sopra che viene infuso per endovena. L’informazione genica viene assorbita dalle cellule tumorali che esprimono proteine carenti. In questo modo il farmaco interrompe le vie di segnalazione cellulare causa della proliferazione delle cellule tumorali. Lo scopo di Reqorsa è anche quello di riattivare i percorsi programmati di morte cellulare per apoptosi, modulare la risposta immunitaria verso le cellule tumorali e bloccare i meccanismi attraverso i quali si generano le resistenze farmacologiche. L’ottenimento della procedura velocizzata è stato anche reso possibile dai dati preclinici che avevano dimostrato una sinergia tra Reqorsa e Keytruda quando usati in modo combinato rispetto al solo Keytruda. Lo si era svelato con studi sui ratti con sistema immunitario umanizzato che avevano tumori polmonari metastatici. Gli studi hanno anche messo in luce un aumento di cellule Natural Killer.
Considerando che il cancro al polmone costituisce ancora oggi la principale causa di morte per tumore, si intuisce quale beneficio si otterrebbe qualora alla sperimentazione seguissero i risultati attesi; praticamente si otterrebbe una soluzione sia per il tumore a piccole cellule che non a piccole cellule seppur in associazioni farmacologiche diverse.
Emidio Maria Di Loreto
Questo articolo non propone terapie o diete; per qualsiasi necessità sul proprio stato di salute, su modifiche della propria cura o regime alimentare si consiglia di rivolgersi al proprio medico o dietologo.
[1] La designazione Fast Track indica una particolare procedura d’urgenza con revisione accelerata, concessa dall’agenzia regolatoria statunitense FDA, per quelle aziende che hanno da proporre farmaci in sviluppo sperimentale destinato alla cura ed al trattamento di gravi e pericolose condizioni mediche che altrimenti resterebbero insoddisfatte dal punto di vista medico.
[2] https://www.genprex.com/news/genprex-receives-u-s-fda-fast-track-designation-for-reqorsa-immunogene-therapy-in-combination-with-keytruda-for-the-treatment-of-non-small-cell-lung-cancer/
[3] https://www.genprex.com/news/genprex-expands-gene-therapy-oncology-pipeline-to-include-small-cell-lung-cancer/
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